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08.04.2025 16:30:45
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Harmony's ZYN002 Shows Clinically Meaningful Improvements In Fragile X Syndrome Patients
(RTTNews) - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (HRMY), Tuesday announced the updated data from its Open-Label Extension or OLE study ZYN2-CL-017, evaluating the safety and effectiveness of ZYN002 in children, adolescents, and adults with Fragile X syndrome, a rare genetic disorder.
Participants entered the OLE trial from the Phase 2/3 CONNECT-FX trial, and the Phase 1/2 FAB-C signal detection open-label trial.
The findings revealed clinically meaningful improvements in irritability-related symptoms prevalent in individuals with FXS.
Additionally, over 60 percent of participants in both groups achieved clinically meaningful improvement of at least 9 points on the ABC-CFXS Irritability scores at two consecutive visits.
Additionally, 40.6 percent of participants who received active treatment in the CONNECT-FX trial demonstrated clinically meaningful improvement in behavior based on the Caregiver Global Impression of Change scores.
At the end of three years, 73.3 percent of patients showed clinically meaningful improvements.
ZYN002 is currently being evaluated as an investigational treatment for FXS in the RECONNECT study, evaluating the safety and efficacy of ZYN002 in patients with FXS ages 3 to under 30 years.
Currently, Harmony's stock is trading at $29.18, up 2.80 percent on the Nasdaq.
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Analysen zu Harmony Biosciences
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Seit Anfang 2023 präsentieren der Investment-Stratege François Bloch und Börsenexperte David Kunz jeweils drei sorgfältig ausgewählte Aktien im BX Morningcall.
Eine Begrifflichkeit, die im Zusammenhang mit der Titelauswahl immer wieder fällt, ist die «David-Schere».
Was verbirgt sich hinter der #David-Schere? In diesem Video erklärt François Bloch, warum diese Methode zur #Aktienbewertung eine echte Geheimwaffe ist – und was sie so treffsicher macht.
Gemeinsam mit David Kunz nehmen wir den Technologiegiganten #SAP unter die Lupe und zeigen anhand von fünf Kennzahlen, warum diese Aktie derzeit besonders spannend ist.:
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Pünktlich zum Börsenstart diskutieren Investment-Stratege François Bloch und Börsen-Experte David Kunz oder Olivia Hähnel über ausgewählte Top-Aktienwerte aus dem BX Musterportfolio.
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